امید درمان دارویی بیماری آلزایمر با تائید داروی جدید توسط FDA

سازمان غذا و داروی ایالات متحده، Leqembi (lecanemab-irmb) را از طریق مسیر تایید شتاب برای درمان بیماری آلزایمر تایید کرد. Leqembi دومین دسته از داروهای تایید شده برای بیماری آلزایمر است که پاتوفیزیولوژی بنیادی این بیماری را هدف قرار می دهد. این داروها یک پیشرفت مهم در مبارزه مداوم برای درمان موثر بیماری آلزایمر است.

بیلی دان، MD، مدیر دفتر علوم اعصاب در مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا، گفت: بیماری آلزایمر زندگی کسانی را که از آن رنج می‌برند ناتوان می‌کند و اثرات مخربی بر عزیزانشان دارد. این گزینه درمانی جدیدترین روش درمانی است که به جای درمان علائم بیماری، روند بیماری زمینه ای آلزایمر را هدف قرار داده و تحت تاثیر قرار می دهد.

بیماری آلزایمر یک اختلال مغزی غیرقابل برگشت و پیشرونده است که بیش از 6.5 میلیون آمریکایی را تحت تأثیر قرار می دهد و به آرامی حافظه و مهارت های تفکر و در نهایت توانایی انجام کارهای ساده را از بین می برد. در حالی که علل خاص آلزایمر به طور کامل شناخته نشده است، با تغییراتی در مغز مشخص می شود – از جمله پلاک های بتا آمیلوئید و نوروفیبریلاری یا تاو – که منجر به از دست دادن نورون ها و اتصالات آنها می شود. این تغییرات بر توانایی فرد برای به خاطر سپردن و تفکر تأثیر می گذارد.

Leqembi با استفاده از مسیر تایید تسریع شده (Accelerated Approval pathway) تایید شد، که بر اساس آن FDA ممکن است داروها را برای شرایط جدی که نیاز پزشکی برآورده نشده وجود دارد و نشان داده شده است که یک دارو بر نقطه پایانی جایگزینی که به احتمال معقولی می‌تواند سود بالینی را برای بیماران پیش‌بینی کند، اثر می‌گذارد، تایید کند. نتایج یک کارآزمایی بالینی تصادفی شده و کنترل‌شده فاز 3 برای تأیید سود بالینی دارو اخیراً گزارش شده است و آژانس پیش‌بینی می‌کند به زودی داده‌ها را دریافت کند.

محققان کارایی Leqembi را در یک مطالعه دوسوکور، کنترل شده با دارونما، گروه موازی، دوز یاب بر روی 856 بیمار مبتلا به بیماری آلزایمر ارزیابی کردند. درمان در بیماران مبتلا به اختلال شناختی خفیف یا مرحله زوال عقل خفیف بیماری و حضور تایید شده پاتولوژی بتا آمیلوئید آغاز شد. بیمارانی که درمان را دریافت کرده بودند، کاهش قابل توجهی در پلاک آمیلوئید بتا وابسته به دوز و زمان داشتند.

این نتایج تأیید سریع Leqembi را تأیید می کند، که بر اساس کاهش مشاهده شده پلاک بتا آمیلوئید، نشانگر بیماری آلزایمر است. پلاک بتا آمیلوئید با استفاده از تصویربرداری توموگرافی انتشار پوزیترون (PET) برای تخمین سطوح مغزی پلاک آمیلوئید بتا در ترکیبی از نواحی مغز که انتظار می رود به طور گسترده ای تحت تأثیر آسیب شناسی بیماری آلزایمر قرار گیرند در مقایسه با ناحیه مغزی که انتظار می رود از چنین آسیب شناسی در امان باشد.

اطلاعات تجویزی برای Leqembi شامل هشداری برای ناهنجاری های تصویربرداری مرتبط با آمیلوئید (ARIA) است که مشخص است در مورد آنتی بادی های این دسته رخ می دهد. ARIA معمولاً علائمی ندارد، اگرچه رویدادهای جدی و تهدید کننده زندگی به ندرت ممکن است رخ دهد. آریا معمولاً به صورت تورم موقت در نواحی مغز ظاهر می شود که معمولاً با گذشت زمان برطرف می شود و ممکن است با لکه های کوچک خونریزی در داخل یا روی سطح مغز همراه باشد، اگرچه برخی از افراد ممکن است علائمی مانند سردرد، گیجی، سرگیجه، تغییرات بینایی، حالت تهوع و تشنج داشته باشند. هشدار دیگر برای Leqembi در مورد خطر واکنش های مربوط به انفوزیون، با علائمی مانند علائم آنفولانزا، حالت تهوع، استفراغ و تغییرات فشار خون است. شایع ترین عوارض جانبی لکمبی واکنش های مربوط به انفوزیون، سردرد و آریا بود.

همانطور که در اطلاعات تجویز مشخص شده است، Leqembi برای درمان بیماری آلزایمر نشان داده شده است. همچنین درمان با Leqembi باید در بیماران مبتلا به اختلال شناختی خفیف یا مرحله زوال عقل خفیف بیماری، جمعیتی که درمان در آنها در کارآزمایی‌های بالینی مورد مطالعه قرار گرفته است، آغاز شود. علاوه بر این هیچ داده ایمنی یا اثربخشی در مورد شروع درمان در مراحل اولیه یا بعدی بیماری نسبت به آنچه مورد مطالعه قرار گرفته است وجود ندارد.